从机制上看，mRNA疫苗进入人体后是进入细胞内被转录为刺突蛋白等病毒特征的抗原物质，再引发细胞的免疫反应产生抗体。这个过程和用AAV把质粒递送到细胞内表达血红蛋白并没有本质差别。都是在细胞内提供外源的核酸序列进行转录。看起来是很像基因治疗产品。

但是，基因治疗产品的这段定义 “替代、补偿、阻断、修正、增加或敲除特定基因以发挥治疗作用。”中，这个特定基因指的是我们人类本就有的基因组。基因治疗的适应症是那些人体自有的基因出现了问题，比如序列缺失、错误。因为没有正确的序列作为模版，所以不能转录生产正常的蛋白。

而真正的基因治疗产品所导入的外源基因在设计上都是在围绕着这个错误的人类基因而开展的，虽然最后导入的基因因为修饰、机制设计等等可能也不是人类基因的序列，但肯定是以它为模板，有借鉴和参考。人类基因是基因治疗产品的序列的源头。

但mRNA并不是这样，它设计的源头是病毒而非人类基因。比如新冠mRNA疫苗，它的序列是COVID-19，但COVID-19并不存在于大多数人类的基因组当中。因此新冠mRNA疫苗进入人体细胞内能替代或补偿什么基因呢？没有，因为如果不是新冠大流行，人体根本就不需要这个病毒基因的序列。它就没有可以作为参照的所谓“特定基因”。

所以mRNA疫苗并不符合基因治疗产品的定义。

预防性mRNA疫苗肯定是不算基因治疗产品的，治疗性mRNA疫苗的作用机制如果只是通过表达的蛋白发挥功能，也只能算作治疗用生物制品，不能算基因治疗产品。

早上看到一篇文章，也对这个定义提出质疑

但是现状是确实按照基因治疗产品来监管的

文献译文：

Moderna、BioNTech、CureVac和PharmaLex联合发文，什么是基因治疗药物？

https://mp.weixin.qq.com/s/X-VJps-bQGn-YbDjpY7VuA

文献原文：

What’s in a word? Defining “gene therapy medicines”, von Fritschen, Maren et al. Molecular Therapy Methods & Clinical Development, Volume 32, Issue 4, 101348

https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S2329050124001645